Ko se v javnosti pojavi novica o otroku, ki za preživetje potrebuje milijonsko terapijo, se večina vpraša, kako je mogoče, da ena sama injekcija stane več kot cel vozni park luksuznih avtomobilov ali večja nepremičnina. Zdravila za redke bolezni niso le vprašanje vrhunske znanosti, ampak predvsem surova matematika trga in farmacevtske industrije. Redka bolezen je po mednarodnih standardih tista, ki prizadene manj kot pet oseb na deset tisoč prebivalcev. Za podjetja to pomeni izjemno majhno število “kupcev”, kar popolnoma spremeni ekonomsko logiko. Če bi proizvajali rezervni del za avtomobil, ki ga vozi le deset ljudi na svetu, bi bila njegova cena zaradi stroškov razvoja in unikatne izdelave prav tako astronomska v primerjavi s tistimi za serijska vozila.
Stroški razvoja in majhen trg kot glavna dejavnika
Postopek od prvega laboratorijskega odkritja do trenutka, ko zdravilo pride v lekarno, je dolgotrajen, tvegan in izjemno drag. Razvoj novega zdravila lahko traja več kot desetletje in stane milijarde evrov, pri čemer večina poskusov sploh ne pride do končne faze. Ker so zdravila za redke bolezni namenjena majhni skupini bolnikov, farmacevtska podjetja ne morejo računati na množično prodajo, s katero bi pokrila investicijo. Da bi industrijo spodbudili k razvoju teh terapij, so institucije, kot je Evropska agencija za zdravila (EMA), uvedle posebne spodbude, vključno z desetletno tržno ekskluzivnostjo. To pomeni, da podjetje določen čas nima konkurence, kar mu omogoča, da postavi izjemno visoko ceno, ki pogosto temelji na ocenjeni vrednosti rešenega življenja in ne le na stroških proizvodnje.
Vloga države in prihodnost dostopnosti zdravljenja
Visoke cene inovativnih terapij predstavljajo ogromen pritisk na javne finance in zdravstvene blagajne po vsem svetu. Čeprav se zdi dobiček farmacevtskih gigantov včasih moralno vprašljiv, je treba priznati, da brez možnosti zaslužka kapital sploh ne bi vstopal v razvoj rešitev za redke diagnoze. Za povprečnega državljana, ki se bori z vsakodnevnimi stroški življenja, so te številke nepojmljive, a podatki kažejo, da so ravno te drage inovacije tiste, ki prinašajo preboje na področju genske in celične terapije. Po podatkih, ki jih objavlja Nacionalni inštitut za javno zdravje (NIJZ), stroški za sodobna zdravila v Sloveniji nenehno rastejo.
Strokovnjaki opozarjajo, da zdravljenje redkih bolezni mora biti pravica in ne le dobrodelna akcija, ki temelji na zbiranju sredstev prek SMS sporočil. Rešitev za prihodnost se verjetno skriva v mednarodnih pogajanjih, kjer bi države nastopale kot skupen kupec in tako s svojo pogajalsko močjo prisilile proizvajalce k znižanju končnih zneskov. Takšen pristop bi zagotovil dostopnost najsodobnejših terapij vsem državljanom, ne da bi pri tem ustavili nujno potreben tehnološki napredek in razvoj novih metod zdravljenja za najtežje bolezni.
